中國北京和美國馬薩諸塞州劍橋，2021年11月4日——博雅輯因將在第63屆美國血液學會(hui) （ASH）年會(hui) 上以海報形式報告其關(guan) 於(yu) 造血幹細胞的兩(liang) 項研究：可以支持長期造血幹細胞重建的新表麵標誌物，微管聚合抑製對造血幹細胞歸巢和植入的促進功能。本次ASH年會(hui) 將於(yu) 2021年12月11日至14日在美國亞(ya) 特蘭(lan) 大舉(ju) 行。

博雅輯因報告的第一項研究顯示，CD66e是一個(ge) 有效的功能性造血幹細胞生物標誌物，可用於(yu) 支持長期造血幹細胞高效鑒別和重建。另一項研究則證明了短期的微管聚合抑製能夠促進造血幹細胞的歸巢和植入。這兩(liang) 項研究成果有望被應用於(yu) 造血幹細胞基因療法的開發和造血幹細胞移植的臨(lin) 床應用。

目前，博雅輯因針對輸血依賴型β地中海貧血患者的基因編輯造血幹細胞研究產(chan) 品ET-01正在中國開展Ⅰ期臨(lin) 床研究。ET-01即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅係增強子的自體(ti) CD34+造血幹細胞注射液，通過對患者自體(ti) 的造血幹細胞進行基因修飾，並重新注入患者體(ti) 內(nei) 以治療疾病。

“針對造血幹細胞的研究成果將幫助我們(men) 進一步拓展基因編輯造血幹細胞移植治療的潛力，”博雅輯因首席執行官魏東(dong) 博士表示，“基於(yu) 對造血幹細胞的深入研究和不斷提升的基因編輯技術轉化能力，我們(men) 期望能夠讓現有的變革型療法平台再上一個(ge) 新台階，以幫助更多患有嚴(yan) 重疾病的患者。”

“基因編輯作為(wei) 一項平台技術，可以與(yu) 包括造血幹細胞移植在內(nei) 的多種治療方式結合，開發出創新療法，”博雅輯因科學創始人魏文勝博士表示，“在細胞療法中對細胞內(nei) 的特定基因進行編輯，有望幫助患者擺脫長期乃至終身治療，並帶來治愈頑疾的希望。”

海報展示詳細信息：

標題：CD66e富集增強人類長期造血幹細胞的重建能力

海報編號: 2156

分會(hui) 場：501. 造血幹細胞、祖細胞和造血功能：基礎研究與(yu) 轉化；二號海報

時間：美國東(dong) 部時間：2021年12月12日下午6:00-8:00

北京時間：2021年12月13日上午7:00-9:00

地點：Georgia World Congress Center, Hall B5

摘要鏈接：https://ash.confex.com/ash/2021/webprogram/Paper148235.html

標題：微管聚合抑製促進人類造血幹細胞的歸巢和植入

海報編號：3820